Опыт наблюдения в Республике Татарстан детей с муковисцидозом на таргетной терапии при смене лекарственного препарата в пределах одного международного непатентованного наименования

Введение. В связи с широким распространением в лечении муковисцидоза препаратов таргетной терапии с различными торговыми наименованиями возникает необходимость клинической оценки результатов лечения данными препаратами и их переносимости и безопасности в рамках рутинной клинической практики.

Цель работы. Представить опыт Республики Татарстан в этиопатогенетической терапии препаратами ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор при смене торгового наименования в рамках одного международного непатентованного наименования у пациентов детского возраста с диагнозом «муковисцидоз», показать клиническую эффективность данного препарата и его безопасность.

Заключение. В течение 2025 г. этиопатогенетическую терапию препаратом ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор получали 80 человек, в том числе 12 детей до 6 лет, 19 – от 6 до 12 лет и 46 – от 12 до 18 лет. Средний возраст пациентов на старте терапии составил 7,5 лет. Преобладали дети с легочно-кишечной (E 84.8) – 78,3% и преимущественно легочной (E 84.0) – 21,7% формами заболевания. До инициации таргетной терапии и при замене препарата тройной фиксированной комбинации доз в рамках одного международного непатентованного наименования проводилась комплексная оценка функциональных возможностей организма ребенка. Мониторинг безопасности и эффективности лечения осуществлялся через 14 дней от начала терапии, а также через 1, 3, 6 и 12 месяцев. На фоне проводимой трехкомпонентной таргетной терапии отмечались улучшение показателей функции внешнего дыхания (объема форсированного выдоха за 1-ю секунду и форсированной жизненной емкости легких), положительная динамика веса и роста. При смене лекарственного препарата в пределах одного международного непатентованного названия показатели функции внешнего дыхания сохранялись на достигнутом уровне. В течение 6 месяцев наблюдения не было обострений муковисцидоза, потребовавших госпитализации.

1. Клинические рекомендации Кистозный фиброз (муковисцидоз) у детей и взрослых, утвержденный 05.12.2025 г., https://cr.minzdrav.gov.ru/.