Пятеркина Оксана Геннадьевна, врач высшей категории, заслуженный врач Республики Татарстан, главный внештатный детский пульмонолог Министерства здравоохранения Республики Татарстан, заведующая консультативной поликлиникой № 1,
420138, Казань, ул. Оренбургский тракт, 140
Oksana G. Pyaterkina, Doctor of the highest category, Honored Doctor of the Republic of Tatarstan, Chief freelance pediatric pulmonologist of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan, Head of consultative clinic № 1,
140 Orenburgsky Trakt str., Kazan, 420138
Карпова Ольга Александровна, пульмонолог, заведующая отделением пульмонологии,
420138, Казань, ул. Оренбургский тракт, 140
Olga A. Karpova, Head of the Pulmonology Department,
140 Orenburgsky Trakt str., Kazan, 420138
Бегиева Гульнара Рустамовна, пульмонолог отделения пульмонологии,
Казань
Gulnara R. Begieva, pulmonologist of the Pulmonology Department,
140 Orenburgsky Trakt str., Kazan, 420138
Закиров Ильнур Илгизович, к.м.н., доцент, заведующий кафедрой клинической диагностики с курсом педиатрии, 420012, Казань, ул. Кремлевская, 18;
пульмонолог консультативной поликлиники № 1, 420138, Казань, ул. Оренбургский тракт, 140
Ilnur I. Zakirov, Cand of Sci (Med.), Associate Professor, Head of the Department of Clinical Diagnostics with a course of pediatrics, 18 Kremlevskaya str., Kazan, 420012;
pulmonologist of the consultative clinic № 1, 140 Orenburgsky Trakt str., Kazan, 420138
Шаяпова Диляра Тагирована, пульмонолог отделения пульмонологии,
420138, Казань, ул. Оренбургский тракт, 140
Dilyara T. Shayapova, pulmonologist of the Pulmonology Department,
140 Orenburgsky Trakt str., Kazan, 420138
Багауова Чулпан Ахатовна, пульмонолог отделения пульмонологии,
420138, Казань, ул. Оренбургский тракт, 140
Chulpan A. Bagauova, pulmonologist of the Pulmonology Department,
140 Orenburgsky Trakt str., Kazan, 420138
Введение. В связи с широким распространением в лечении муковисцидоза препаратов таргетной терапии с различными торговыми наименованиями возникает необходимость клинической оценки результатов лечения данными препаратами и их переносимости и безопасности в рамках рутинной клинической практики.
Цель работы. Представить опыт Республики Татарстан в этиопатогенетической терапии препаратами ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор при смене торгового наименования в рамках одного международного непатентованного наименования у пациентов детского возраста с диагнозом «муковисцидоз», показать клиническую эффективность данного препарата и его безопасность.
Заключение. В течение 2025 г. этиопатогенетическую терапию препаратом ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор получали 80 человек, в том числе 12 детей до 6 лет, 19 – от 6 до 12 лет и 46 – от 12 до 18 лет. Средний возраст пациентов на старте терапии составил 7,5 лет. Преобладали дети с легочно-кишечной (E 84.8) – 78,3% и преимущественно легочной (E 84.0) – 21,7% формами заболевания. До инициации таргетной терапии и при замене препарата тройной фиксированной комбинации доз в рамках одного международного непатентованного наименования проводилась комплексная оценка функциональных возможностей организма ребенка. Мониторинг безопасности и эффективности лечения осуществлялся через 14 дней от начала терапии, а также через 1, 3, 6 и 12 месяцев. На фоне проводимой трехкомпонентной таргетной терапии отмечались улучшение показателей функции внешнего дыхания (объема форсированного выдоха за 1-ю секунду и форсированной жизненной емкости легких), положительная динамика веса и роста. При смене лекарственного препарата в пределах одного международного непатентованного названия показатели функции внешнего дыхания сохранялись на достигнутом уровне. В течение 6 месяцев наблюдения не было обострений муковисцидоза, потребовавших госпитализации.
Background. Due to the widespread use of targeted therapy drugs with various trade names in the treatment of cystic fibrosis, there is a need for a clinical evaluation of the results of treatment with these drugs and their tolerability and safety within the framework of routine clinical practice.
Objective. The aim of the study was to present the experience of the Republic of Tatarstan in the etiopathogenetic therapy of ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor and ivacaftor with a change of trade name within the same international nonproprietary name in pediatric patients diagnosed with cystic fibrosis, to demonstrate the clinical efficacy of this drug and its safety.
Conclusion. During 2025, 80 patients received etiopathogenetic therapy with ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor and ivacaftor, including 12 children under 6 years of age, 19 aged 6 to 12 years, and 46 patients aged 12 to 18 years. The average age of patients at the start of therapy was 7.5 years. Patients with the pulmonary-intestinal form of the disease (E 84.8) prevailed – 78.3%, with a predominantly pulmonary form (E 84.0) – 21.7%. Prior to the initiation of targeted therapy and when changing the drug to a triple fixed dose combination, a comprehensive assessment of the functional capabilities of the child's body was carried out within the framework of one international nonproprietary name. Monitoring of the safety and effectiveness of treatment was carried out 14 days after the start of therapy, 1 month after, 3 months after, 6 months after, and 12 months after. Against the background of the three-component targeted therapy, patients showed an improvement in respiratory function (FEV1 and FVC), positive weight and height dynamics. When changing the drug within the same international nonproprietary name , the indicators of the function of external respiration remained at the achieved level. During the 6 months of follow-up, there were no exacerbations of cystic fibrosis that required hospitalization.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.