<?xml version="1.0" encoding="UTF-8"?>
<!DOCTYPE article PUBLIC "-//NLM//DTD JATS (Z39.96) Journal Publishing DTD v1.3 20210610//EN" "JATS-journalpublishing1-3.dtd">
<article article-type="research-article" dtd-version="1.3" xmlns:mml="http://www.w3.org/1998/Math/MathML" xmlns:xlink="http://www.w3.org/1999/xlink" xmlns:xsi="http://www.w3.org/2001/XMLSchema-instance" xml:lang="ru"><front><journal-meta><journal-id journal-id-type="publisher-id">lvrach</journal-id><journal-title-group><journal-title xml:lang="ru">Лечащий Врач</journal-title><trans-title-group xml:lang="en"><trans-title>Lechaschi Vrach</trans-title></trans-title-group></journal-title-group><issn pub-type="ppub">1560-5175</issn><issn pub-type="epub">2687-1181</issn><publisher><publisher-name></publisher-name></publisher></journal-meta><article-meta><article-id pub-id-type="doi">10.51793/OS.2022.25.2.008</article-id><article-id custom-type="elpub" pub-id-type="custom">lvrach-886</article-id><article-categories><subj-group subj-group-type="heading"><subject>Research Article</subject></subj-group><subj-group subj-group-type="section-heading" xml:lang="ru"><subject>АКТУАЛЬНАЯ ТЕМА</subject></subj-group><subj-group subj-group-type="section-heading" xml:lang="en"><subject>TOPICAL THEME</subject></subj-group></article-categories><title-group><article-title>Одноцепочечный рекомбинантный фактор свертывания VIII (лоноктоког альфа): опыт применения в России</article-title><trans-title-group xml:lang="en"><trans-title>Single-chain recombinant clotting factor VIII (lonoctocog alfa): clinical experience in Russia</trans-title></trans-title-group></title-group><contrib-group><contrib contrib-type="author" corresp="yes"><name-alternatives><name name-style="eastern" xml:lang="ru"><surname>Косинова</surname><given-names>М. В.</given-names></name><name name-style="western" xml:lang="en"><surname>Kosinova</surname><given-names>M. V.</given-names></name></name-alternatives><bio xml:lang="ru"><p>Косинова Марина Владимировна, главный гематолог Кемеровской области, заместитель главного врача по терапевтической службе, заведующая отделением гематологии и химиотерапии</p><p>650992, Кемерово, пр. Кузнецкий, 24</p></bio><bio xml:lang="en"><p>Marina V. Kosinova, Chief hematologist of the Kemerovo region, Deputy Chief Physician for Therapeutic Service, Head of the Department of Hematology and Chemotherapy </p><p>24 Kuznetsky Ave., Kemerovo, 650992</p></bio><email xlink:type="simple">mvkosinova@yandex.ru</email><xref ref-type="aff" rid="aff-1"/></contrib></contrib-group><aff-alternatives id="aff-1"><aff xml:lang="ru"><institution>Государственное автономное учреждение здравоохранения Кузбасская областная клиническая больница имени С. В. Беляева</institution><country>Россия</country></aff><aff xml:lang="en"><institution>State Autonomous Healthcare Institution Kuzbass clinical hospital named by S. V. Belyaev</institution><country>Russian Federation</country></aff></aff-alternatives><pub-date pub-type="collection"><year>2022</year></pub-date><pub-date pub-type="epub"><day>22</day><month>02</month><year>2022</year></pub-date><volume>0</volume><issue>2</issue><fpage>49</fpage><lpage>53</lpage><permissions><copyright-statement>Copyright &amp;#x00A9; Косинова М.В., 2022</copyright-statement><copyright-year>2022</copyright-year><copyright-holder xml:lang="ru">Косинова М.В.</copyright-holder><copyright-holder xml:lang="en">Kosinova M.V.</copyright-holder><license xml:lang="ru" license-type="creative-commons-attribution" xlink:href="https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/" xlink:type="simple"><license-p>Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.</license-p></license><license xml:lang="en" license-type="creative-commons-attribution" xlink:href="https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/" xlink:type="simple"><license-p>This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.</license-p></license></permissions><self-uri xlink:href="https://journal.lvrach.ru/jour/article/view/886">https://journal.lvrach.ru/jour/article/view/886</self-uri><abstract><p>Несмотря на существенный прогресс, достигнутый в последние годы в лечении гемофилии в России, в рутинной клинической практике все еще сохраняется ряд нерешенных проблем. В частности, все еще достаточно высокими остаются частота кровотечений и, как следствие этого, распространенность нарушений со стороны опорно-двигательного аппарата, таких как синовииты и артропатии, а следовательно, болей и ограничения подвижности суставов. В связи с этим качество жизни пациентов с гемофилией остается неоптимальным. Одним из способов улучшения ситуации может быть более широкое внедрение в клиническую практику новых препаратов факторов свертывания с увеличенным периодом полувыведения. Согласно позиции современных международных рекомендаций по лечению гемофилии, такие препараты могут существенно сократить количество необходимых инфузий в режиме профилактики без потери эффективности в контроле гемостаза или, при сохранении той же частоты инфузий, повысить концентрацию фактора свертывания в крови и, соответственно, улучшить защиту пациентов от кровотечений. Тем самым применение препаратов с увеличенным периодом полувыведения может повысить приверженность пациентов к лечению и улучшить результаты терапии. Одним из таких препаратов является одноцепочечный рекомбинантный фактор свертывания VIII (лоноктоког альфа). Модификация данной молекулы способствует повышению ее стабильности и сродства к связыванию с фактором Виллебранда, что позволяет увеличить интервал между инфузиями препарата в режиме профилактики до 2-3 раз в неделю для пациентов всех возрастных групп. В статье описана программа клинических исследований данного препарата, а также результаты лечения им пациентов в России. Крупная международная программа клинических исследований AFFINITY продемонстрировала высокую эффективность препарата в контроле кровотечений, а также благоприятный профиль его безопасности, а анализ результатов применения препарата в российской популяции продемонстрировал, что они полностью соответствуют общемировым.</p></abstract><trans-abstract xml:lang="en"><p>Despite significant progress in haemophilia treatment, achieved in Russia recently, number of unmet medical needs still exist in routine clinical practice. Particularly, the annual bleeding rates are still high, leading to frequent development of synovitis and haemophilic arthropathy, resulting in chronic pain and impaired joint motility. Thus, the quality of life of patients with haemophilia is not optimal. One of potential approaches to improve the situation could be more wide use in routine clinical practice recombinant clotting factors with extended half-life. According to modern clinical guidelines on haemophilia treatment, such products could potentially significantly decrease number of infusions for prophylactic therapy without decrease in efficacy of haemostasis control or keeping the same infusion frequency could increase the clotting factors activity, improving the patient’s protection from bleeds. Thus, use of recombinant clotting factors with extended half-life can increase the patient’s compliance to treatment and the results of therapy. One of such molecules is single-chain recombinant clotting factor VIII (lonoctocog alfa). The modification of this molecule leads to improvement of its stability and affinity to von Willebrand factor, allowing to increase the intervals between infusion up to 2-3 times per week for all age groups. This article describes the clinical trial program of lonoctocog alfa and summarize the results of its use among haemophilia patients in Russia. Large international clinical program AFFINITY has demonstrated high efficacy and favorable safety profile of lonoctocog alfa and the analysis of Russian patient’s treatment results demonstrated, that they are in line with such results worldwide.</p></trans-abstract><kwd-group xml:lang="ru"><kwd>гемофилия</kwd><kwd>кровотечение</kwd><kwd>артропатия</kwd><kwd>качество жизни</kwd><kwd>фактор свертывания VIII</kwd><kwd>лоноктоког альфа</kwd></kwd-group><kwd-group xml:lang="en"><kwd>haemophilia</kwd><kwd>bleeding</kwd><kwd>arthropathy</kwd><kwd>quality of life</kwd><kwd>clotting factor VIII</kwd><kwd>lonoctocog alfa</kwd></kwd-group></article-meta></front><back><ref-list><title>References</title><ref id="cit1"><label>1</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Рубрикатор клинических рекомендаций. Клинические рекомендации. Гемофилия. ID: 127. 2018. Электронный ресурс: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/127_1 (дата обращения 05.10.2021). [Rubricator of clinical recommendations. Clinical guidelines. Hemophilia. ID: 127. 2018. Elektronnyy resurs: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/127_1 (data obrashcheniya 05.10.2021).]</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Рубрикатор клинических рекомендаций. Клинические рекомендации. Гемофилия. ID: 127. 2018. Электронный ресурс: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/127_1 (дата обращения 05.10.2021). [Rubricator of clinical recommendations. Clinical guidelines. Hemophilia. ID: 127. 2018. Elektronnyy resurs: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/127_1 (data obrashcheniya 05.10.2021).]</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit2"><label>2</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Перечень редких (орфанных) заболеваний. Сайт Министерства здравоохранения РФ. Электронный ресурс: https://minzdrav.gov.ru/documents/9641-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy (дата обращение 15.12.2021). [List of rare (orphan) diseases. Website of the Ministry of Health of the Russian Federation. Elektronnyy resurs: https://minzdrav.gov.ru/documents/9641-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy (data obrashcheniye 15.12.2021).]</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Перечень редких (орфанных) заболеваний. Сайт Министерства здравоохранения РФ. Электронный ресурс: https://minzdrav.gov.ru/documents/9641-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy (дата обращение 15.12.2021). [List of rare (orphan) diseases. Website of the Ministry of Health of the Russian Federation. Elektronnyy resurs: https://minzdrav.gov.ru/documents/9641-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy (data obrashcheniye 15.12.2021).]</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit3"><label>3</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Зозуля Н. И., Чернов В. М., Тарасова И. С., Румянцев А. Г. Нерешенные вопросы оказания медицинской помощи пациентам с ингибиторной формой гемофилии в России // Российский журнал детской гематологии и онкологии. 2019; 6 (2): 48-53. [Zozulya N. I., Chernov V. M., Tarasova I. S., Rumyantsev A. G. Unresolved issues of medical care for patients with inhibitory form of hemophilia in Russia // Rossiyskiy zhurnal detskoy gematologii i onkologii. 2019; 6 (2): 48-53.]</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Зозуля Н. И., Чернов В. М., Тарасова И. С., Румянцев А. Г. Нерешенные вопросы оказания медицинской помощи пациентам с ингибиторной формой гемофилии в России // Российский журнал детской гематологии и онкологии. 2019; 6 (2): 48-53. [Zozulya N. I., Chernov V. M., Tarasova I. S., Rumyantsev A. G. Unresolved issues of medical care for patients with inhibitory form of hemophilia in Russia // Rossiyskiy zhurnal detskoy gematologii i onkologii. 2019; 6 (2): 48-53.]</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit4"><label>4</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Воробьёв П. А., Краснова Л. С., Воробьёв А. П. и соавт. Эпидемиология, экономика и качество жизни больных с гемофилией в России в 2007-2017 гг.: результаты применения стандартизации в терапии // Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2018; 9-10: 15-34. [Vorob'yov P. A., Krasnova L. S., Vorob'yov A. P. i soavt. Epidemiology, economics and quality of life of patients with hemophilia in Russia in 2007-2017: results of standardization in therapy // Problemy standartizatsii v zdravookhranenii. 2018; 9-10: 15-34.]</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Воробьёв П. А., Краснова Л. С., Воробьёв А. П. и соавт. Эпидемиология, экономика и качество жизни больных с гемофилией в России в 2007-2017 гг.: результаты применения стандартизации в терапии // Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2018; 9-10: 15-34. [Vorob'yov P. A., Krasnova L. S., Vorob'yov A. P. i soavt. Epidemiology, economics and quality of life of patients with hemophilia in Russia in 2007-2017: results of standardization in therapy // Problemy standartizatsii v zdravookhranenii. 2018; 9-10: 15-34.]</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit5"><label>5</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Левченко О. К., Берсенева Е. А. Особенности организации медицинской помощи при болевом синдроме у пациентов гематологического профиля // Вестник современной клинической медицины. 2017; 10 (3): 24-30. [Levchenko O. K., Berseneva Ye. A. Features of the organization of medical care for pain in patients with hematological profile // Vestnik sovremennoy klinicheskoy meditsiny. 2017; 10 (3): 24-30.]</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Левченко О. К., Берсенева Е. А. Особенности организации медицинской помощи при болевом синдроме у пациентов гематологического профиля // Вестник современной клинической медицины. 2017; 10 (3): 24-30. [Levchenko O. K., Berseneva Ye. A. Features of the organization of medical care for pain in patients with hematological profile // Vestnik sovremennoy klinicheskoy meditsiny. 2017; 10 (3): 24-30.]</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit6"><label>6</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Жарков П. А. Современные возможности заместительной терапии и профилактики гемофилии А у детей // Педиатрия им. Г. Н. Сперанского. 2021; 100 (2): 182-187. [Zharkov P. A. Modern possibilities of replacement therapy and prevention of hemophilia A in children // Pediatriya im. G. N. Speranskogo. 2021; 100 (2): 182-187.]</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Жарков П. А. Современные возможности заместительной терапии и профилактики гемофилии А у детей // Педиатрия им. Г. Н. Сперанского. 2021; 100 (2): 182-187. [Zharkov P. A. Modern possibilities of replacement therapy and prevention of hemophilia A in children // Pediatriya im. G. N. Speranskogo. 2021; 100 (2): 182-187.]</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit7"><label>7</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Von Mackensen S., Kalnins W., Krucker J. et al. Haemophilia patients' unmet needs and their expectations of the new extended half-life factor concentrates // Haemophilia. 2017; 23: 566-574.</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Von Mackensen S., Kalnins W., Krucker J. et al. Haemophilia patients' unmet needs and their expectations of the new extended half-life factor concentrates // Haemophilia. 2017; 23: 566-574.</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit8"><label>8</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Srivastava A., Santagostino E., Dougall A. et al on behalf of the WFH Guidelines for the Management of Hemophilia panelists and co-authors. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition // Haemophilia. 2020; 26 (Suppl 6): 1-158.</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Srivastava A., Santagostino E., Dougall A. et al on behalf of the WFH Guidelines for the Management of Hemophilia panelists and co-authors. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition // Haemophilia. 2020; 26 (Suppl 6): 1-158.</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit9"><label>9</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата АФСТИЛА®, ЛП-006975, дата регистрации 26.04.2021. [Электронный ресурс: Государственный реестр лекарственных средств, https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=736bdfca-a83b-4446-b275-ec601ac107b5&amp;t=, доступ от 20.12.2021]. [Instructions for medical use of the drug AFSTYLA®, ЛП-006975, registration date 26.04.2021. [Elektronnyy resurs: Gosudarstvennyy reyestr lekarstvennykh sredstv, https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=736bdfca-a83b-4446-b275-ec601ac107b5&amp;t=, dostup ot 20.12.2021].]</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата АФСТИЛА®, ЛП-006975, дата регистрации 26.04.2021. [Электронный ресурс: Государственный реестр лекарственных средств, https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=736bdfca-a83b-4446-b275-ec601ac107b5&amp;t=, доступ от 20.12.2021]. [Instructions for medical use of the drug AFSTYLA®, ЛП-006975, registration date 26.04.2021. [Elektronnyy resurs: Gosudarstvennyy reyestr lekarstvennykh sredstv, https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=736bdfca-a83b-4446-b275-ec601ac107b5&amp;t=, dostup ot 20.12.2021].]</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit10"><label>10</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Klamroth R., Simpson M., von Depka-Prondzinski M. et al. Comparative pharmacokinetics of rVIII-SingleChain and octocog alfa (Advate) in patients with severe haemophilia A // Haemophilia. 2016; 22: 730-738.</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Klamroth R., Simpson M., von Depka-Prondzinski M. et al. Comparative pharmacokinetics of rVIII-SingleChain and octocog alfa (Advate) in patients with severe haemophilia A // Haemophilia. 2016; 22: 730-738.</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit11"><label>11</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Mahlangu J., Kuliczkowski K., Karim F. et al. Efficacy and safety of rVIIISingleChain: results of a phase 1/3 multicenter clinical trial in severe hemophilia A // Blood. 2016; 128 (5): 630-637.</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Mahlangu J., Kuliczkowski K., Karim F. et al. Efficacy and safety of rVIIISingleChain: results of a phase 1/3 multicenter clinical trial in severe hemophilia A // Blood. 2016; 128 (5): 630-637.</mixed-citation></citation-alternatives></ref><ref id="cit12"><label>12</label><citation-alternatives><mixed-citation xml:lang="ru">Stasyshyn O., Djambas K., Iosava G. et al. Safety, efficacy and pharmacokinetics of rVIII-SingleChain in children with severe hemophilia A: results of a multicenter clinical trial // J ThrombHaemost. 2017; 15 (4): 636-644.</mixed-citation><mixed-citation xml:lang="en">Stasyshyn O., Djambas K., Iosava G. et al. Safety, efficacy and pharmacokinetics of rVIII-SingleChain in children with severe hemophilia A: results of a multicenter clinical trial // J ThrombHaemost. 2017; 15 (4): 636-644.</mixed-citation></citation-alternatives></ref></ref-list><fn-group><fn fn-type="conflict"><p>The authors declare that there are no conflicts of interest present.</p></fn></fn-group></back></article>
